運(yùn)動神經(jīng)元病俗稱漸凍人是多年來不能被醫(yī)學(xué)所攻破的一項疾病，但是近年來隨著相關(guān)致病基因的發(fā)現(xiàn)，運(yùn)動神經(jīng)元病治療的大門已經(jīng)打開。
2015年再次修訂的運(yùn)動神經(jīng)元病的診斷標(biāo)準(zhǔn)中已明確指出，如果基因檢測已發(fā)現(xiàn)運(yùn)動神經(jīng)元病的相關(guān)基因的致病突變可在僅存在一個區(qū)域，運(yùn)動神經(jīng)元或下運(yùn)動神經(jīng)元損害的情況下整頓運(yùn)動神經(jīng)元病。這充分說明隨著新技術(shù)的發(fā)現(xiàn)，運(yùn)動神經(jīng)元病的診斷標(biāo)準(zhǔn)，已從臨床電生理維度向生物學(xué)緯度拓展。
在2017年的一項新研究中，美國的科研工作者，開發(fā)出了一種新的基因技術(shù)，從而允許他們的激活，把基因同時不會導(dǎo)致DNA斷裂，這又潛在的克服了利用基因編輯技術(shù)治療人類疾病的一個重大障礙。
這一概念驗證研究他們使用該技術(shù)成功減掉了小鼠運(yùn)動神經(jīng)元中萎縮側(cè)索硬化癥致病基因，是攜帶致病基因的小鼠發(fā)病時間推遲壽命延長，為這種神經(jīng)退行性疾病的治療帶來新的希望。
